AндерсФакты. : 2 миллиона долларов: самое дорогое лекарство для лечения смертельных генетических заболеваний.

среда, 29 мая 2019 г.

2 миллиона долларов: самое дорогое лекарство для лечения смертельных генетических заболеваний.

Единовременная генная терапия, разработанная фирмой Novartis обойдется в 2,125 миллиона долларов.

Она лечит редкое заболевание, называемое мышечной атрофией позвоночника, или SMA,

которое поражает около 400 детей, рожденных в США каждый год. Терапия, проводимая в течение одного часа, была одобрена для детей в возрасте до 2 лет и будет доступна в течение двух недель.
Американская комиссия одобрили самое дорогое лекарство, когда-либо существовавшее, для редкого заболевания, которое разрушает мышечную ткань ребенка и убивает почти всех людей с наиболее распространенным типом заболевания в течение пары лет.
Стоимость лечения составляет 2,125 миллиона долларов. Фактические расходы пациентов будут варьироваться в зависимости от страховки.

Аллергия на алкоголь
10 Причин завести ребенка...приступаем прямо сейчас
А спать то хочется
Что матери говорят и это означает не всегда то же самое
Пятидневная диета на кефире.
Целитель приговорена к тюремному заключению в Гвинее
Смех лучшее лекарство

Лекарство, продаваемое швейцарским производителем лекарств Novartis, является генной терапией, которая лечит наследственное состояние, называемое спинальной мышечной атрофией. Лечение направлено на дефектный ген, который настолько резко ослабляет мышцы ребенка, что он становится неспособным двигаться и, в конечном итоге, не может глотать или дышать. Он поражает около 400 детей, рожденных в США каждый год.
В пятницу Управление по контролю за продуктами и лекарствами одобрило лечение под названием Zolgensma для всех детей в возрасте до 2 лет, у которых подтвержден генетический тест на наличие любого из трех типов заболевания. Терапия - одноразовая инфузия, которая проходит около часа.
Novartis заявила, что позволит страховщикам производить выплаты в течение пяти лет, по 425 000 долларов в год, и даст небольшие скидки, на лечение.
Еще одним лекарством от этой болезни, одобренным в США, является препарат под названием Спинраза. Вместо одноразового лечения оно должно проводиться каждые четыре месяца. Biogen, производитель Spinraza, назначает цену по прейскуранту в размере 750 000 долларов в первый год, а затем после первого сеанса 350 000 долларов в год .
Независимая некоммерческая группа «Институт клинического и экономического анализа», которая оценивает стоимость дорогих новых лекарств, подсчитала, что цена новой генной терапии оправдана при затратах от 1,2 до 2,1 млн. Долл. США, поскольку она «кардинально преобразует жизнь пострадавших семей этой разрушительной болезни ».
Президент ICER, доктор Стивен Д. Пирсон, назвал цену лечения «положительным результатом для пациентов и всей системы здравоохранения».

Почему ученые думают, что «проникнув в клетку», могут прекратить процесс старения

10 вещей которые надо выкинуть из жизни.
Cамая быстрая диетой в мире!

Уход за мужской кожей

Хобби.10 советов для занятия подводными фотосьемками.ФОТО

Почему татуировки на всю жизнь?

Двадцать самых странных законов о сексе.
Вода символ чистоты и источник жизни

Дефектный ген, вызывающий мышечную атрофию позвоночника, не дает организму вырабатывать достаточное количество белка, который позволяет нервам, контролирующим движение, работать нормально. Нервы отмирают без белка.

В наиболее распространенном типе, который также наиболее тяжелый по крайней мере 90% пациентов умирают к 2 годам, и все еще живые нуждаются в ингаляторе, чтобы дышать. Дети с менее тяжелыми типами становятся инвалидами медленнее и могут жить до пары десятилетий.

Фирма Zolgensma предоставляет здоровую копию дефектного гена, которая позволяет нервным клеткам производить необходимый белок. Это останавливает разрушение нервных клеток и позволяет ребенку развиваться более нормально.
При обследовании пациентов дети с наиболее тяжелой формой заболевания, получившие золгенсму в течение 6 месяцев после рождения, имели ограниченные проблемы с мышцами. Те, кто получил лечение раньше состояние на много улутшилось.

Младенцы, получавшие Zolgensma через шесть месяцев, болезнь перестала прогрессировать , но к сожалению лекарство не может полностью восстановить нанесенный ущерб

Эвелин Вильярреал была одной из первых детей, которых лечили в восемь недель. Ее семья из Сентервилля, штат Вирджиния, потеряла своего первого ребенка из-за атрофии мышц позвоночника в 15 месяцев. Два года спустя, когда Эвелин родилась, исследование показало, что у нее также было заболевание, поэтому семья включила ее в исследование генной терапии в Национальной детской больнице в Колумбусе, штат Огайо.
Эвелин сейчас 4 с половиной года, и у нее нет никаких проблем с мышцами, кроме незначительных проблем со стоянием, сказала ее мать, Елена Вильярреал. Она долго кормила себя, хорошо рисует и хорошо говорит, а осенью пойдет в детский сад.

«Она очень активна и часто ходит на игровую площадку», - говорит Елена Вильярреал. «Она ходит и даже прыгает».
Еще слишком рано говорить как долго будет длится польза от лечения, но, по словам доктора Джерри Менделла, невропатолога Nationwide Children's, врачи предполагают что это может длиться всю жизнь.

«На данный момент у нас ситуация такая.!», - сказал он, потому что у нескольких детей, которым сейчас 4 или 5 лет, все еще нет симптомов этой болезни.

Также он сказал, что побочные есть побочные эффекты включали рвоту и потенциальное повреждение печени, поэтому пациенты должны находиться под наблюдением в течение первых нескольких месяцев после лечения.

Источник: www.apnews.com

Другие темы